7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问｜牟岱：“查海巨龙”何以是中华民族万年文化史的精神标识？******
中新社沈阳12月21日电 题：“查海巨龙”何以是中华民族万年文化史的精神标识？
——专访辽宁社会科学院副院长、研究员牟岱
作者 孟令卓
20世纪80年代，辽宁省阜新市阜新蒙古族自治县查海村出土的石堆“查海龙”等文物轰动国内外考古学界，奠定了北方辽河流域溯源中华五千年文明的基石。中华民族龙图腾的精神标识与“查海文化”有何历史渊源？尘封近半个世纪的“查海遗址”为何亟待启动？辽宁社会科学院副院长、研究员牟岱近日接受中新社“东西问”独家专访，对此进行解读。
现将访谈实录摘要如下：
中新社记者：怎样理解“查海遗址”类型文化为佐证中华民族万年文化史提供可能？
牟岱：1986年开始发掘的“查海遗址”类型文化是新石器时代早期人类聚落遗址，遗址面积3万多平方米，其中主遗址现存面积12500余平方米。除此，“查海遗址”类型文化还包括“他尺西沟遗址”“程家梁遗址”和“贾家沟遗址”等多处文化遗址，构成了独立的类型文化。考古发现表明，遗址出土的“中华第一龙”“世界第一玉”、石雕神人面像等遗物，展示了特征鲜明的民族文化内涵和文明水准。
贾家沟遗址地表陶片。受访者供图近几年来，国内很多地方发现了距今万年至八千年左右的古人类文化遗址，但大都晚于“查海遗址”而发现，且历史影响和文化影响远不及“查海遗址”，无法替代“查海遗址”目前在全国乃至东北亚地区独一无二的万年文化史地位。到目前为止，“查海遗址”是辽宁省和国内考古发现年代最悠久、规模较大的新石器时代早期遗址，并且具有明显的中华民族文化符号标志(龙符号和玉文化)。考古证明，距今约10000-7000年历史的“查海遗址”类型文化为佐证中华民族万年文化史提供了可能。
程家梁遗址处散落碎陶片。受访者供图中新社记者：我们说中华民族是龙的传人，您如何看待“查海遗址”出土的巨龙是中华民族万年文化史的精神标识？
牟岱：龙是中华民族古代文明的象征，它的起源同中华民族历史文化的形成和古代文明的孕育发展紧密相关。目前，长江流域、黄河流域、辽河流域等地都发现了中华民族史前龙崇拜的遗迹或遗物，已经发掘了一些具有中华民族代表性符号和中华文明标志性象征的各种大型巨龙。这些巨龙主要用于华夏古代先民宗教崇拜和祭祀等，其中包括辽宁省阜新市阜新蒙古族自治县查海村的“查海遗址”(大体相当于兴隆洼文化时期距今10000-7000年，但不同于兴隆洼文化)发掘出用石块堆成的“查海龙”，查海石堆龙全长19.7米，龙身宽1.8-2米，头部宽5米；河南省濮阳市西水坡龙虎贝壳摆塑龙(仰韶文化时期距今6500-6000年)，贝壳龙长1.78米，高0.67米；湖北省黄梅县白湖乡张城村的“焦墩遗址”(距今6000-5000年)发掘的鹅卵石摆塑“焦墩龙”，鹅卵石摆塑龙全长7米，躯干长4.46米，高2.26米。
其中，辽宁阜新的查海石堆塑龙是中国辽河流域文明中出现的巨龙，可称为辽河第一龙；河南省濮阳的贝壳摆塑龙是黄河流域发掘的巨龙，堪称黄河第一龙；湖北省黄梅县的焦墩鹅卵石摆塑龙是长江流域发掘的巨龙，被誉为长江第一龙。在这些已知的巨龙形象中，尤以辽河流域的“查海遗址”发现的“查海龙”形象年代最早、体型最大，距今约10000到7000年。
所以，“查海龙”是迄今为止中国考古发现年代最早的巨龙形象，被誉为“中华第一龙”。“查海遗址”类型文化地区也是目前中国考古发掘能够佐证中华民族博大精深的龙文化的最早发源地。因此，“查海遗址”类型文化是目前中国最具有中华民族独特精神标识的历史文化。
“查海遗址”类型文化除发现“查海龙”外，还发现两块陶器上浮雕带有鳞片的龙，这比先前发现红山文化(6000年左右)的玉猪龙还早近2000-3000年，是更原始龙的雏形，堪称“华夏第一龙”。著名考古学家苏秉琦先生认为，“查海龙”证明龙崇拜起源于母系时代，到了父系时代，龙的功能经历了从农业氏族社会的保护神到部落联盟的保护神的转化过程。为此，他为辽宁“查海遗址”文化题词：“玉龙故乡，文明发端”。也表明中华民族以龙为独特民族信仰的历史至少具有约10000到7000年。
阜新查海遗址。受访者供图中新社记者：在辽河流域溯源中华文明中，我们常听到红山文化，“查海遗址”类型文化怎样充分实证中华民族五千年文明史？其与“红山文化”的渊源体现在哪里？
牟岱：以往，通常的说法是中华文明五千年，浙江杭州“良渚遗址”印证了中华文明五千年历史；辽宁省朝阳市“牛河梁遗址”(红山文化时期)的发现，将中华文明提前了1000年；而“查海遗址”的发现，则把中华文明的探源在红山文化基础上又提前了2000-3000年。在内容上“查海遗址”文化具有鲜明的中华民族特点，尤其是从“查海遗址”中发现最能代表中华文明民族特点的龙(石堆龙和龙纹陶片)、玉器、村落、最早的基础文字(陶器上“之”字纹)、以龙为首的原始宗教等。这些为研究中华民族史前文明和文化起源提供了新的依据。
“查海遗址”类型文化研究是属于中华文明万年至七千年历史的根脉研究。早在1985年，苏秉琦先生就认为，“查海遗址”出土遗物证明“查海遗址”文化应当是红山文化主源之一和前身。
中新社记者：“查海遗址”类型文化亟待发掘和深入研究的意义何在？
牟岱：中共二十大报告指出，“坚守中华文化立场，提炼展示中华文明的精神标识和文化精髓”，这为文化强国建设提出了新任务。同时，习近平总书记在中共中央政治局第三十九次集体学习时强调，经过几代学者接续努力，中华文明探源工程等重大工程的研究成果，实证了我国百万年的人类史、一万年的文化史、五千多年的文明史。中华文明探源工程成绩显著，但仍然任重而道远，必须继续推进、不断深化。
“查海遗址”类型文化是距今约有10000-7000年历史、亟需不断深化研究的中华文明源头文化之一。发掘研究开发“查海遗址”类型文化，有利于探究生生不息的文明“根脉”；有利于从中国北方地区填补中华文明五千年传承根源研究工作的空白；有助于实证中华万年文化史；更有助于夯实研究文化自信建设工作的基础。启动“查海遗址”类型文化发掘研究工作，并将其纳入中华文明探源工程一部分，这对中华文明探源工程意义重大，对守护精神家园、讲好中国故事等都有深远影响。
辽宁省博物馆，阜新查海遗址出土的新石器时代古代文物石锄。视觉中国 供图中新社记者：您对重启“查海遗址”类型文化研究有哪些建议？
牟岱：其一，建议国家有关部门重启“查海遗址”类型文化的发掘工作，可以结合辽宁地区的中华文明资源实际，设立“查海遗址”类型文化考古专项。
其二，建立实现中华民族伟大复兴中国梦的精神家园基地。
党的二十大报告指出，要“增强文化自信”“增强实现中华民族伟大复兴的精神力量”。“查海遗址”类型文化有利于增强全球华夏子孙的民族自豪感。以“查海遗址”这样具有“中华民族的代表性符号和中华文明的标志性象征”的类似遗址文化为基础，建立一批具有国际一流水准的精神家园基地和博物馆，打造全球华人寄托民族信仰、民族情怀的考古文化名胜，供全世界华人归乡省祖，形成全球化的民族精神信仰共识和民族凝聚力。
其三，加强对“查海遗址”类型文化的宣传，增强文化自信的文明历史要素。
建议对“查海遗址”类型文化中的“中华第一龙”“中华第一村”“世界第一玉”等能够充分说明中华文明万年文化起源的实物证据进行大力宣传，讲清楚类似“查海遗址”类型文化的中华文明灿烂成就，及对人类文明的重大贡献。
其四，加大对现存“查海遗址”类型文化群的保护和投入。
从保护中华文明和民族文化安全的高度，重视现已发现和发掘的“查海遗址”类型文化群各个遗址的保护，打破文物保护级别的限制；从展示和宣传民族悠久历史文明和维护国家文化安全的高度，投入更多维护成本和资源，保存好现有遗址。此外，制定包括前红山和红山文化在内的考古发掘和保护计划，将其置于中华文明探源工程的总体指导下，进行科学发掘和研究。(完)
受访者简介：
牟岱，辽宁社会科学院副院长、二级研究员，博士生导师，国家“万人计划”首批入选专家，国务院特殊津贴专家，国家哲学社会科学领军人才，全国“四个一批”人才，全国首批文化名家。
博士毕业于皇家墨尔本理工大学(RMIT)，出版学术专著4部，合作出版学术专著11部。主要研究领域：哲学和文化、东北亚国际政治、智库研究等。研究成果被国家批示采用50余项，被省部级批示70余项。
| 大众彩票地图 |
